イミグルセラーゼ(Imiglucerase)とはグルコセレブロシダーゼの改良型酵素を製剤にした医薬品である。点滴による投与によりゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝臓や脾臓の肥大、骨症状)の改善を目的としている。商品名セレザイム。(ジェンザイム社)により開発・製造されている。薬価が非常に高いため、2001年に特定疾患治療研究事業に認定されているためゴーシェ患者は公費負担で治療を受けられる。
効能・効果
ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善
セレデースとセレザイム
セレザイム(Cerezyme)登場前は、女性が出産時に排出される胎盤より成分を抽出し製造したセレデース(Ceredase)を製造・投与していたが、エイズなどの感染症の恐れがあった。そこで新たに開発したセレザイムでは、DNA組換え技術を用いるようになる。そのため感染症のおそれはなくなった。
製造方法
製造方法はチャイニーズハムスター卵巣細胞で産生されたヒトβ-グルコセレブロシダーゼの糖鎖を修飾し、(マンノース末端)にすることにより、標的細胞であるマクロファージに効率よく取り込まれるようにしてある。なお現在ではセレデースは製造および投与は行っていない。
副作用
外部リンク
- セレザイム(R) - ジェンザイムによる製品情報ページ(医療関係者向け)。